ยังไม่ชัดเจนว่าผลของการรักษาความผิดปกติของเลือดเพียงครั้งเดียวจะคงอยู่นานแค่ไหน
การบำบัดด้วยยีนอาจเป็นขั้นตอนที่เข้าใกล้การรักษาสล็อตเว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ไม่มีขั้นต่ำเพียงครั้งเดียวสำหรับผู้ชายที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย ความผิดปกติทางพันธุกรรมที่คุกคามถึงชีวิตขัดขวางความสามารถของร่างกายในการสร้างลิ่มเลือด
ในโรคฮีโมฟีเลีย เอ ซึ่งเป็นชนิดที่พบบ่อยที่สุด ยีนที่มีหน้าที่ในการจับตัวเป็นลิ่มของโปรตีนที่เรียกว่าแฟกเตอร์ VIII มีข้อผิดพลาด ทำให้ร่างกายผลิตโปรตีนในปริมาณที่ไม่เพียงพอ การศึกษาใหม่อธิบายว่าชาย 132 คนที่เป็นโรคร้ายแรงที่ได้รับการบำบัดด้วยยีนเพียงครั้งเดียวมีอาการอย่างไร หนึ่งปีต่อมา 88 เปอร์เซ็นต์ของพวกเขามีระดับปัจจัย VIII สูงพอที่จะมีรูปแบบที่ไม่รุนแรงหรือไม่มีโรค นักวิจัยรายงานวันที่ 16 มีนาคมในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์
ฮีโมฟีเลียเอเป็นโรคที่สืบทอดมา ยีนที่ให้คำแนะนำในการสร้างปัจจัย VIII จะพบในโครโมโซม X ดังนั้นภาวะนี้จึงมักส่งผลกระทบต่อเพศชายมากกว่าเพศหญิง ในสหรัฐอเมริกามีผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียเอ 12 รายต่อผู้ชาย 100,000 คน
ความรุนแรงของฮีโมฟีเลียจำแนกตามปริมาณของปัจจัย VIII ที่ร่างกายผลิตได้ ผู้ที่เป็นโรคไม่รุนแรงซึ่งมีระดับปัจจัย VIII 5 ถึง 40 เปอร์เซ็นต์โดยทั่วไปมักจะมีเลือดออกมากเกินไปหลังจากได้รับบาดเจ็บหรือการผ่าตัดเท่านั้น ฮีโมฟีเลียปานกลางซึ่งมีระดับ 1 ถึง 5 เปอร์เซ็นต์ของปริมาณปกติ อาจรวมถึงการมีเลือดออกที่เกิดขึ้นเองตามธรรมชาติโดยไม่มีสาเหตุที่ชัดเจน ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรงไม่มีปัจจัย VIII เลย และหากปราศจากการรักษา ต้องเผชิญกับภาวะเลือดออกภายในอย่างฉับพลันบ่อยครั้ง ซึ่งอาจทำให้ข้อต่อหรือสมองเสียหายได้
แต่ด้วยตัวเลือกการรักษาที่มีอยู่
ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย “ขณะนี้มีอายุขัยเฉลี่ย และได้รับการสนับสนุนให้ใช้ชีวิตตามปกติ” ผู้อำนวยการศูนย์โรคเลือดออกในวอชิงตันและนักโลหิตวิทยา Rebecca Kruse-Jarres จากมหาวิทยาลัยวอชิงตันในซีแอตเทิลกล่าว ไม่ได้มีส่วนร่วมในการศึกษายีนบำบัด
การรักษามาตรฐานเพื่อป้องกันเลือดออกคือการฉีดสารทดแทนของปัจจัย VIII ซึ่งจำเป็นทุกๆ 2 ถึง 3 วัน นั่นหมายความว่าคนที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเออาจต้องเผชิญกับการรักษาเหล่านี้มากกว่า 150 ครั้งต่อปี ไม่นานมานี้ โมโนโคลนอลแอนติบอดีที่เลียนแบบการกระทำของปัจจัย VIII ได้เปิดให้ใช้แล้ว ทำให้ผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคนี้มีทางเลือกในการรักษาสัปดาห์ละครั้ง
การบำบัดด้วยยีนที่เรียกว่า valoctocogene roxaparvovec ประกอบด้วยการแช่ครั้งเดียวซึ่งมีคำแนะนำทางพันธุกรรมสำหรับการผลิตปัจจัย VIII ซึ่งส่งโดยไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ adenoซึ่งไม่ก่อให้เกิดโรค ( SN: 10/28/02 ) ไวรัสถูกนำไปใช้โดยเซลล์ต่างๆ มากมาย แต่มีเพียงเซลล์ตับเท่านั้นที่สามารถใช้คำแนะนำเพื่อสร้างโปรตีนจับตัวเป็นลิ่มได้
ในขณะที่ผู้เข้าร่วมการศึกษาส่วนใหญ่เห็นว่าระดับปัจจัย VIII ของพวกเขาดีขึ้น แต่การบำบัดไม่ได้ผลเพียงเล็กน้อย และผู้เข้าร่วมส่วนใหญ่ยังประสบกับผลข้างเคียง – ระดับเอนไซม์ตับสูงซึ่งอาจเป็นสัญญาณของการอักเสบหรือความเสียหายที่อาจเกิดขึ้นกับอวัยวะ ซึ่งจำเป็นต้องได้รับการรักษาด้วยยากดภูมิคุ้มกัน
ยังไม่ชัดเจนว่าผลของการรักษาจะคงอยู่นานแค่ไหน นักวิจัยรายงานว่าผู้เข้าร่วม 17 คนติดตามเป็นเวลาสองปี ระดับโปรตีนที่ทำได้ในปีแรกลดลงในปีที่สอง การบำบัดด้วยยีนสามารถทำได้เพียงครั้งเดียวเนื่องจากบุคคลจะมีการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันเมื่อได้รับยาครั้งที่สอง จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อทำความเข้าใจความทนทานในระยะยาวของการรักษาและวิธีที่ดีที่สุดในการจัดการระดับเอนไซม์ตับที่เพิ่มขึ้น ผู้เขียนร่วมการศึกษาและนักโลหิตวิทยา Margareth Ozelo จากมหาวิทยาลัย Campinas ในเซาเปาโลกล่าว
“นี่จะไม่ใช่การรักษาสำหรับผู้ป่วยทุกราย” Ozelo กล่าว แต่ “จะเป็นประโยชน์ต่อกลุ่มผู้ป่วยในชุมชนฮีโมฟีเลีย” ด้วยการทำงานมากขึ้น อาจเป็นไปได้ที่จะระบุได้ว่าผู้ป่วยรายใดมีแนวโน้มที่จะตอบสนองต่อยีนบำบัดได้ดียิ่งขึ้น เธอกล่าว
การบำบัดด้วยยีนอาจเป็นตัวเลือกที่ยอดเยี่ยม เพราะเกือบจะขจัดภาระในการรักษาได้ Kruse-Jarres กล่าว แต่เมื่อพิจารณาถึงการบำบัดด้วยยีน เธอกล่าวว่า “มีสิ่งแปลกปลอมมากมายเข้ามามีบทบาท”
ความสับสนอย่างมากเกี่ยวกับปัญหานี้เกิดจากการไม่สามารถกำหนดเงื่อนไขได้Saeyกล่าว “ อากาศไวรัสสร้างเมฆของอนุภาคแห้งขนาดเล็กที่มีไวรัส อนุภาคเหล่านี้อาจลอยอยู่ในอากาศเป็นระยะเวลาค่อนข้างนาน” เธออธิบาย “ผู้คนสามารถติดเชื้อไวรัสชนิดนี้ได้โดยการหายใจเข้าไป ละอองลอยเหล่านั้นต่างจากละอองน้ำมูกที่มีขนาดใหญ่กว่ามากซึ่งพ่นโดยการไอหรือจาม ซึ่งจะไม่เดินทางไกลก่อนจะตกลงมาจากอากาศสู่พื้นผิว ผู้คนสามารถจับไวรัสได้โดยการสัมผัสพื้นผิวที่ปนเปื้อนแล้วสัมผัสจมูกหรือปากของพวกเขา ถ้าคนที่เป็นโรคอีโบลาจามใส่หน้าคุณ ละอองน้ำอาจตกลงบนเยื่อเมือกของคุณและทำให้คุณติดเชื้อได้ แต่นั่นไม่ใช่การแพร่เชื้อในอากาศ” อีโบลาไม่ใช่การติดเชื้อในอากาศ มันแพร่กระจายโดยการสัมผัสโดยตรงกับเลือด อาเจียนและของเหลวอื่นๆ ในร่างกายสล็อตเว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ไม่มีขั้นต่ำ
